《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南（2022年版 试行）》专家解读

《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南（2022年版 试行）》专家解读

李国辉 中国医学科学院肿瘤医院药剂科主任，主任药师

一、技术指南为规范开展抗肿瘤药品临床综合评价提供重要参考

药品临床综合评价是促进药品回归临床价值的基础性工作，是巩固完善基本药物制度的重要措施，是健全药品供应保障制度的具体体现。《“健康中国2030”规划纲要》《关于完善国家基本药物制度的意见》《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》等文件对药品临床综合评价提出了明确要求，新一轮党和国家机构改革将开展药品临床综合评价确定为卫生健康部门的法定职责。各级卫生健康行政部门要坚持以人民健康为中心，坚持新发展理念，以药品临床价值为导向，不断增强药政管理领域补短板、强弱项的紧迫感和责任感，加快建立健全药品使用监测与临床综合评价标准规范和工作机制，不断完善国家药物政策，提升药品供应保障能力，促进科学、合理、安全用药。

技术指南围绕《药品临床综合评价管理指南（2021年版 试行）》（以下简称《管理指南》）中组织管理及实施流程要求，根据我国抗肿瘤药品临床应用实践与药物供应保障政策实施现况，重点聚焦我国抗肿瘤药品临床使用和技术评价存在的实际问题，结合临床诊疗实际进展，参考借鉴国际抗肿瘤药品评估有益做法和经验，以期为各开展抗肿瘤药品临床综合评价工作主体提供技术规范和流程指引，推动全国抗肿瘤药品临床综合评价工作的科学化、同质化、规范化，最终为国家抗肿瘤药品供应保障制度完善及相关政策制定提供决策依据。

二、指南出台为解决抗肿瘤药物临床应用实际问题提供重要抓手

随着药品优先审评审批、国家医保谈判和药品集中采购等多项举措的实施，抗肿瘤药物的可及性不断提高，肿瘤患者的用药负担不断降低。然而，抗肿瘤药物临床使用仍旧存在诸多亟待解决的问题。新药如雨后春笋般地上市并在临床广泛应用，新型抗肿瘤药物临床证据不断积累，药品说明书和临床用药指南在不断更新，临床治疗策略也在不断变化。面对上述问题，如何科学、合理、经济地为肿瘤患者选择药物显得尤为重要。技术指南从安全、有效、经济、创新、适宜、可及六个维度，结合国内外成熟经验，详细阐述了抗肿瘤药物综合评价的评价内容、指标与方法，为抗肿瘤药品临床综合评价工作的落地实施提供了方法学路径，为临床合理用药提供科学依据。

三、指南内容充分运用卫生技术评估等多学科的理论和方法并兼顾实践需求

本技术指南包括前言、正文、中英文对照表、编委会和附件五大部分。其中，正文部分运用卫生技术评估等多学科的理论和方法，并结合抗肿瘤药品临床综合评价的实践特点依次撰写，其特色和亮点主要体现在以下四个方面：一是在评价内容与维度方面，注重突出评价维度与指标选取的科学性，坚持评价应围绕安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度开展。《指南》强调安全性、有效性是评价的核心维度，除特定情况，建议所有抗肿瘤药品的临床综合评价均开展安全性评价和有效性评价。同时，考虑到《指南》的可操作性，明确了各维度下评价指标、定义、数据资料来源、数据选取优先级等内容。二是在评价设计方面，注重突出评价设计的规范性。《指南》明确决策问题、评估角度、目标人群、对照药品、评价维度及指标、研究方法的设定依据，特别强调应遵循PICOS原则对评价主题进行合理设计。三是在评价方法方面，注重充分利用真实世界数据。《指南》重点强调真实世界研究中偏倚的控制方法，系统罗列出国际上通用控制偏倚的描述性分析方式和统计分析方法。同时，明确抗肿瘤药品经济学评价中各类参数（安全性数据、有效性数据、成本数据、健康效用值）与真实世界数据的对应关系和转化处理方式，供《指南》使用人员参考。四是基于多准则决策分析的药品综合价值判断方面，注重突出药品临床综合评价评审环节的实操性。本《指南》以多准则决策分析理论为基础，明确了建立专家组、药品信息介绍、维度和指标审阅、维度和指标赋权、指标赋分、分值计算、综合评判、形成推荐意见共八个步骤的药品多维度价值判断操作流程，保障评价环节和评审环节的有效衔接，使指南更加科学、规范和实用。

《指南》中涉及的评价内容、评价设计、评价方法等仍处于不断完善之中。因此需要不断地与时俱进，本指南采用开放式动态修订机制，长期接受来自社会各界的建议，并定期组织专家对建议进行研究，逐步更新完善指南。